启动会后，项目团队对各类研究人员做了专项培.，包括药品管理、药房手册、OAV101给药/假操作、病例报告表、中心实验室手册、心电图、超声心动图、肺功能检查等内容，确保试验的一致性和可靠性。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉病，表现为进行性、对称性、肢体近端为主的肌无力与肌萎缩，是导致婴幼儿死亡的头号遗传病杀手，目前已被纳入国家卫生健康..等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。目前针对SMA已有3种治疗药物，诺西那生、利司扑兰和OAV101，其中前两种药物均已在中国获批上市，诺西那生于2022年1月1日被正式纳入医保。OAV101是一款针对SMA的基因疗法，通过实现持续的SMN蛋白表达，阻止疾病进展，其静脉注射于2019年5月获美国FDA批准上市，用于2岁以下1型SMA患者，尚未在中国获批上市。本次在国内启动的临床试验是OAV101鞘内注射，于2022年1月在中国获批开展临床试验，在年龄2～18岁、初治、能独坐但无法行走的迟发型2型SMA患者中评价鞘内注射OAV101的疗效和安全性。试验为随机、假操作对照、双盲研究，已通过北京大学第一医院伦理..审批，启动会后将进行患者招募和入组。

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